Nuevos avances en ingeniería genética

Hace un par de meses hemos podido ver como poco a poco, la terapia génica va ganando respetabilidad. Uno de los casos en que más cerca se está del éxito –y que sería de los primeros casos de su uso satisfactorio- es el de su empleo para tratar un tipo raro de ceguera, la amaurosis congénita de Leber.

Esta patología se debe a que una mutación provoca que en el ojo falte una enzima que está relacionada con la transmisión de la información visual por el nervio óptico. El tratamiento, como se puede leer en el trabajo publicado en la revista Science Translational Medicine, consiste en inyectar a los afectados con un adenovirus al que previamente se ha introducido una copia correcta del gen. Una vez en el ojo, se espera a que el virus infecte las células oculares y las inserte su ADN, el cual contiene la copia buena del gen. A partir de ahí, las células humanas comenzarán a sintetizar la forma correcta del enzima.

Sin embargo, aún queda mucho que recorrer porque este sistema depende de muchos factores. El primero, que la introducción del gen correcto no es dirigida, depende de la infección del virus el cual se inserta aleatoriamente en el ADN humano. Por tanto muchas veces no se introduce en el lugar adecuado y no se produce la expresión del enzima. Así que, en el futuro lo más probable es que se recurra a un sistema de inserción guiado.

La terapia génica es una de las técnicas de la biotecnología moderna. La biotecnología ha avanzado de manera espectacular en los últimos años aunque la humanidad hace uso de ella desde tiempos inmemoriales. Los primeros datos que se tienen del empleo de la biotecnología, actualmente denominada biotecnología tradicional, se remontan al momento en que se produjo la domesticación de plantas y animales y se dejó de lado la caza y la recolección hace unos 10.000 años.

Por otro lado, también se tiene constancia, y además es un dato que me ha fascinado, de como se utilizaban organismos o partes de estos en la medicina tradicional. Por ejemplo, los antiguos egipcios usaban miel para tratar infecciones respiratorias o como ungüento para las heridas porque la miel es un antibiótico natural y prevenía que éstas se infectasen.

Sin embargo, en los años 80, con la llegada de la ingeniería genética se produjo una verdadera revolución puesto que se adquirió la capacidad de diseñar los seres vivos que actúan en los diferentes procesos biotecnológicos. La inserción de nuevos genes o simplemente la modificación de algunos de ellos, hace que resulten más adecuados para realizar su función.

Gracias a la ingeniería genética, al campo de la biomedicina se le han abierto nuevas puertas para el tratamiento de enfermedades con alteraciones genéticas incurables como es el caso con el que hemos abierto este blog.

Otras enfermedades como la hemofilia B parece que también se beneficiarán de esta técnica utilizando un virus muy similar al empleado para la amaurosis congénita de Leber, tal y como podemos leer en la revista New England Journal of Medicine.

Para cerrar esta entrada quería terminar comentando un avance que me llenó de alegría cuando lo leí y es que, empleando también adenovirus, se ha conseguido proteger a ratones de la infección por VIH. Según se puede leer en El País “La técnica consiste en inyectar a los animales con un adenovirus modificado, al que se le ha incluido un gen que codifica anticuerpos contra el VIH tomado de pacientes con resistencia a la infección. El resultado es que si luego se exponía a los animales al virus, su organismo era capaz de defenderse.” El artículo completo se puede leer en la revista Nature.

Aunque aún queda camino por recorrer espero que pronto nos llegue la noticia de que todos estos primeros pasos son ya en realidad, tratamientos empleados habitualmente en nuestros centros sanitarios.